У людей больных гемофилией типа Б в
печени не работает ген, который отвечает
за производство коагулята FIX. Ученые из
Института раковых заболеваний при
Университетском колледже Лондона
внедряли в организм таких пациентов
специально созданный в лаборатории
вирус. Он проводил замену “испорченных”
генов в клетках печени на нормальные.
В результате клинических испытаний
нового метода лечения, четверо из шести
пациентов смогли вернуться к нормальному
образу жизни и отказаться от регулярного
приема лекарственных средств. А другие
два пациента значительно снизили
дозировку принимаемого лекарства.
Профессор онкологии и гематологии
доктор Кэтрин Пондер назвала это
исследование “по-настоящему
революционным”. И добавила, что если
безопасность метода генной терапии
будет подтверждена, то этот способ
лечения сможет заменить трудоемкую и
дорогостоящую протеиновую терапию для
больных гемофилией типа Б.
СПРАВКА “КП”
Гемофилия типа
Б – это редкое генетическое заболевание,
при котором нарушается свертываемость
крови. В результате даже малейшая
царапина на теле такого человека и
вырванный зуб могут привести к смерти.
Гемофилией типа Б страдает примерно
один человек на 25 млн.